अनुमान है कि गंभीर हीमोफीलिया ए के लगभग 30% रोगियों और गंभीर हीमोफीलिया बी के 5% -10% रोगियों के शरीर में क्लॉटिंग फैक्टर अवरोधक मौजूद होते हैं, जिससे इन रोगियों के लिए हीमोफीलिया का उपचार अधिक चुनौतीपूर्ण हो जाता है। यद्यपि मौजूदा उपचार विधियों ने कई हीमोफिलिया रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार किया है, लेकिन अवरोधक वाले हीमोफिलिया बी रोगियों को सीमित निवारक उपचार विकल्पों के कारण अभी भी बीमारी और उपचार का बोझ उठाना पड़ता है। इस आबादी में अपर्याप्त चिकित्सा आवश्यकताओं और चरण 2 नैदानिक परीक्षणों के परिणामों के आधार पर, एफडीए ने अवरोधकों के साथ हीमोफिलिया बी रोगियों के इलाज के लिए अल्हेमो को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया है।
अलहामो के डिज़ाइन का लक्ष्य शरीर में टीएफपीआई नामक प्रोटीन को अवरुद्ध करना है, जो रक्त के थक्के जमने से रोकता है। टीएफपीआई को अवरुद्ध करके, अलहामो अवरोधकों की उपस्थिति में थ्रोम्बिन के उत्पादन को बढ़ा सकता है, जिससे अन्य जमावट कारकों की कमी या अपर्याप्तता की भरपाई हो सकती है।
यह अनुमोदन महत्वपूर्ण चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण एक्सप्लोरर7 के सकारात्मक परिणामों पर आधारित है। डेटा से पता चलता है कि अल्हेमो निवारक उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों की वार्षिक रक्तस्राव दर (एबीआर) उन लोगों की तुलना में 86% कम हो गई, जिन्होंने निवारक उपचार प्राप्त नहीं किया था। अल्हामो निवारक उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों का अनुमानित औसत एबीआर 1.7 है, जबकि निवारक उपचार प्राप्त नहीं करने वाले रोगियों का एबीआर 11.8 है। अलहामो उपचार समूह का औसत एबीआर शून्य था, जबकि रोगनिरोधी उपचार प्राप्त नहीं करने वाले रोगियों का औसत एबीआर 9.8 था। द्वितीयक प्रभावकारिता समर्थन समापन बिंदु के रूप में, अल्हामो रोगनिरोधी उपचार प्राप्त करने वाले 64% रोगियों को उपचार के पहले 24 हफ्तों के भीतर किसी भी सहज या दर्दनाक रक्तस्राव का अनुभव नहीं हुआ, जबकि 11% रोगियों को रोगनिरोधी उपचार नहीं मिला। एक्सप्लोरर7 अध्ययन में, अल्हेमो उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों में सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएं (18%) और पित्ती (6%) थीं। गंभीर प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में गुर्दे का रोधगलन और एलर्जी प्रतिक्रियाएं शामिल हैं।
